L’Agencia Europea del Medicament (EMA) ha donat la designació de medicament orfe al compost MIN-101 desenvolupat per Minoryx Therapeutics per al tractament de la Adrenoleucodistrofia, malaltia rara i hereditària que, a dia d’avui, no disposa de tractament curatiu.

La adrenoleucodistrofia és una malaltia que es transmet de pares a fills com una característica genètica recessiva lligada al cromosoma X. Per tant, afecta sobretot als homes, tot i que algunes dones portadores poden tenir formes més lleus de la malaltia. Aquesta malaltia afecta aproximadament a 1 de cada 30.000 persones al món. Aquesta afecció ocasiona l’acumulació d’àcids grassos al sistema nerviós, les glàndules suprarrenals i els testicles, fet que interrompt la activitat normal. Existeixen tres categories principals de la malaltia, podent afectar en les primeres etapes de vida, i en edat adulta.

A Europa es considera que una malaltia o desordre és rar quan afecta a menys d’1 d’entre 2.000 ciutadans. Els medicaments orfes són medicaments que tradicionalment han despertat poc interès en la gran industria farmacèutica per raons de mercat, ja que van destinats a un reduït grup de pacients. Recentment però, gràcies a les regulacions introduïdes en els últims anys, aquest tipus de malalties està despertant un interès creixent en la industria. La designació de medicament orfe per parte de l’Agència Europea del Medicament facilita el desenvolupament del compost, reduint els costos, escurçant els temps i, en cas que el fàrmac arribi a mercat, donant la exclusivitat comercial de 10 anys.

Minoryx, fundada el 2011, es dedica al tractament de malalties rares o minoritàries,  com són els errors congènits del metabolisme, un grup de malalties per les quals en la majoria de casos no hi ha tractament i que en les seves versions més greus afecten de forma especialment agressiva a nens i adolescents.  A través d’una plataforma computacional i d’screening biològic amb tecnologia pròpia anomenada SEE-Tx, la companyia es dedica a descobrir fàrmacs basats en mol·lècules petites que recuperen la funcionalitat d’enzims que són defectuosos degut a mutacions genètiques. Aquest tipus de fàrmacs, que es denominen “xaperones farmacològiques”, han despertat gran interès en la industria farmacèutica i es presenten com una de les millors alternatives per a malalties avui en dia incurables. Complementàriament, en projectes com en el dedicat a Adrenoleucodistrofia, Minoryx també prosegueix una aproximació centrada en el reposicionament de fàrmacs.

Minoryx, ubicada en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, està liderada pel Dr. Marc Martinell, Dr. Joan Aymamí i Dr. Xavier Barril.  El Dr. Marc Martinell compta amb una dilatada experiència en desenvolupament de fàrmacs en les empreses Crystax i Oryzon Genomics.  El Dr. Joan Aymamí és investigador de la UPC i ha investigat al MIT, és autor de nombroses patents i va ser fundador de Crystax.  El Dr. Xavier Barril, investigador ICREA de la Universitat de Barcelona,  prèviament va desenvolupar fàrmacs en la empresa Vernalis (UK) i és l’inventor de la tecnologia  computacional de Minoryx.  Minoryx compta amb la participació del Dr. Nigel Ten Fleming al consell d’administració. El Dr. Nigel Ten Fleming és fundador de companyies com Athena Diagnostics i G2B Pharma, i és conseller de companyies com Impax Laboratories, cotitzada al NASDAQ.

La empresa ha llicenciat en exclusiva  tecnologia patentada per la Universitat de Barcelona i l’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge, entitats amb les que manté una estreta col·laboració. A més a més Minoryx també col·labora amb grups referents de l’Hospital Sant Joan de Déu, la Universitat Autònoma de Madrid, i la Universitat de Tel Aviv, així com empreses altament innovadores com Sagetis.

“la Caixa”, a través de Caixa Capital Risc, i Inveready Biotech II,  societat de capital risc gestionada pel Grup Inveready, són els principals inversors de la companyia, quan va tancar la primera ronda d’inversió a l’abril de 2013. Minoryx també compta amb finançament d’origen públic d’ENISA, MINECO i ACC1Ó i inversors de la Business Angels Network de Catalunya.

Market data

Existeixen entre 6.000 i 7.000 malalties rares o minoritàries però només existeixen tractaments eficaços per al 10% d’elles. A Europa i Estats Units, hi ha més de 55 milions de persones afectades per alguna d’aquestes malalties.

Actualment, de les malalties rares conegudes, el 50% d’aquestes afecten a nens, els quals en molts casos tenen una qualitat de vida molt baixa i requereixen de tractaments pal·liatius de cost molt elevat. A més a més, en pràcticament la meitat d’aquestes malalties, els afectats moren abans d’arribar a l’edat adulta.

Encara que en volum el mercat de cada una de les malalties rares és relativament petit, aquest  pot generar unes vendes anuals de més de 250 milions de dòlars.

El mercat està dominat per empreses com Genzyme, i Shire HGT, líders en teràpia de substitució enzimàtica (ERT) així com Bio Marin i Alexion.  En els últims anys, empreses amb desenvolupaments novedosos en fases clíniques per  malalties rares, han estat objecte d’adquisicions i acords importants com ho exemplifica l’adquisició de Enobia per 610 milions de dòlars per part de Alexion Pharmaceuticals el 2011.