Minoryx Therapeutics, una companyia de desenvolupament de fàrmacs especialitzada en el descobriment i desenvolupament de nous fàrmacs per a malalties minoritàries, ha anunciat avui l’inici de la Fase 1 de l’assaig clínic en humans amb el seu compost principal, el MIN-102.

MIN-102, un agonista de PPAR gamma que es diferencia per un perfil superior a altres agonistes, està indicat per a malalties relacionades amb el SNC i ha mostrat una excel•lent eficàcia in vivo. L’objectiu de la Fase 1 d’aquest estudi es avaluar la farmacocinètica, la seguretat, la tolerabilitat i la penetració en el cervell de MIN-102, després de la administració de dosis creixents úniques i repetides en voluntaris sans. Els resultats s’esperen per a finals d’any.

El compost de Minoryx Therapeutics té com a objectiu la X-ALD, malaltia neuro degenerativa minoritària, crònica, debilitant i mortal. Actualment, no existeixen tractaments farmacològics per a la X-ALD i el MIN-102 es l’únic producte en desenvolupament amb potencial en els principals fenotips.

“La dosificació dels primers individus durant l’assaig de Fase 1, es una fita important per a Minoryx i ens porta un pas més a prop d’oferir una opció terapèutica potencialment significativa per a la X-ALD,” diu Marc Martinell, director general de Minoryx. “Esperem amb gran interès els resultats del assaig clínic i planegem iniciar els assaigs clínics en pacients amb X-ALD a principis del 2017.”

Sobre X-ALD

Lligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia (X-ALD) és el trastorn peroxisomal més freqüent i està causat per mutacions en el gen ABCD1, que codifica per a una proteïna transportadora de membrana. La malaltia es caracteritza per la acumulació d’àcids grassos de cadena molt llarga (VLCFA) que condueixen a un trastorn neuro degeneratiu crònic, molt debilitant i potencialment mortal, on els teixits més afectats son els del SNC i del còrtex adrenal degut a la pèrdua de mielina. Els efectes relacionats amb el SNC poden donar lloc a dos fenotips principals, adrenomieloneuropatia (AMN) caracteritzada per una disfunció motora progressiva i la ALD cerebral (cALD) caracteritzada per neuroinflamació greu amb resultat de mort prematura.

X-ALD és una malalia minoritària que es produeix a nivell mundial i no se limita a certs grups ètnics. La seva incidència s’estima en 1: 17.000 dels recent nascuts, i tot i que afecta principalment als homes, les dones heterozigotes també poden desenvolupar la malaltia en el transcurs de la seva vida.

En el mercat, no existeix un tractament farmacològic i la única alternativa disponible per als pacients amb cALD es el transplantament de cèl•lules mare hematopoyètiques (HSCT). Aquesta aproximació no preveu el desenvolupament del fenotip AMN, per el que no hi ha cap teràpia disponible.

Sobre Minoryx Therapeutics

Minoryx és una companyia de descobriment i desenvolupament de fàrmacs que s’especialitza en malalties rares o minoritàries. La companyia se centra en Errors Congènits del Metabolisme, un grup de malalties minoritàries d’origen genètic amb una alta necessitat mèdica no coberta. El programa principal de la companyia es un agonista de PPAR gamma (MIN-102), ara en fase clínica 1, amb un perfil diferenciat i que té múltiples potencials indicacions del sistema nerviós central. Minoryx aprofita el seu mecanisme d’acció únic per al seu ús en X-ALD, una malaltia genètica que es caracteritza pel deteriorament neurològic progressiu per al qual no hi ha cap tractament farmacològic disponible.

Minoryx també està treballant en una nova classe de compostos, les xaperones farmacològiques no competitives, identificades a través de la seva innovadora plataforma SEE-Tx. L’equip Minoryx està format per un grup d’experts en descobriment i desenvolupament de medicaments, amb varies dècades d’experiència en la indústria biotecnològica i farmacèutica.

Des de la seva constitució, Minoryx ha pogut mobilitzar més de 24 milions d’euros, incloent la ronda de finançament tancada el passat mes d’octubre i liderada per Ysios Capital amb la participació de Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Kurma Partners, Chiesi Ventures, Healthequity i Idinvest. A més a més, ha rebut ajudes dels programes Innpacto, Retos i Torres Quevedo per part del Ministerio de Economía y Competitividad, així com els préstecs participatius d’ENISA i les ajudes Nuclis i Eurotransbio per part d’ACC1Ó.

Minoryx, ubicada al Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, està liderada pels doctors Marc Martinell, Joan Aymamí i Xavier Barril. Marc Martinell compta amb dilatada experiència en el desenvolupament de fàrmacs a les empreses Crystax i Oryzon Genomics. Joan Aymamí, que va ser investigador de la UPC i del MIT, es autor de nombroses patents i va ser fundador de Crystax. Xavier Barril, investigador ICREA de la Universitat de Barcelona, va desenvolupar prèviament fàrmacs a la empresa Vernalis (UK) i es l’inventor de la tecnologia computacional de Minoryx.