La Agencia Europa del Medicamento (EMA) ha dado la designación de medicamento huérfano al compuesto MIN-101 desarrollado por Minoryx Therapeutics para el tratamiento de la Adrenoleucodistrofia, enfermedad rara y hereditaria que, a día de hoy, no dispone de tratamiento curativo.

La adrenoleucodistrofia es una enfermedad que se trasmite de padres a hijos como un rasgo genético recesivo ligado al cromosoma X. Por lo tanto, afecta sobre todo a los hombres, aunque algunas mujeres portadoras pueden tener formas más leves de la enfermedad. Esta enfermedad afecta aproximadamente a 1 de cada 30.000 personas en el mundo. Esta afección ocasiona la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso, las glándulas suprarrenales y los testículos, lo cual interrumpe la actividad normal. Existen tres categorías principales de la enfermedad, pudiendo afectar en las primeras etapas de vida, y en edad adulta.

En Europa se considera que una enfermedad o desorden es raro cuando afecta a menos de 1 de entre 2.000 ciudadanos. Los medicamentos huérfanos son medicamentos que tradicionalmente han despertado poco interés en la gran industria farmacéutica por razones de mercado, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes. Recientemente pero, gracias a las regulaciones introducidas en los últimos años, este tipo de enfermedades está despertando un interés creciente en la industria. La designació de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento facilita al desarrollo del compuesto, reduciendo los costes, acortando los tiempos y, en caso que el fármaco llegue a mercado, dando exclusividad comercial de 10 años.

Minoryx, fundada en 2011, se dedica al tratamiento de enfermedades raras o minoritarias,  como son los errores congénitos del metabolismo, un grupo de enfermedades para las cuales en la mayoría de casos no hay tratamiento y que en sus versiones más severas afectan de forma especialmente agresiva a niños y adolescentes.  A través de una plataforma computacional y de screening biológico con tecnología propia llamada SEE-Tx, la compañía se dedica a descubrir fármacos basados en moléculas pequeñas que recuperan la funcionalidad de enzimas que son defectuosas debido a mutaciones genéticas. Este tipo de fármacos, que se denominan “chaperonas farmacológicas”, han despertado gran interés en la industria farmacéutica y se presentan como una de las mejores alternativas para enfermedades hoy en día incurables. Complementariamente, en proyectos como en el dedicado a Adrenoleucodistrofia, Minoryx también prosigue una aproximación centrada en el reposicionamiento de fármacos.

Minoryx, ubicada en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, está liderada por el Dr. Marc Martinell, Dr. Joan Aymamí y Dr. Xavier Barril.  El Dr. Marc Martinell cuenta con dilatada experiencia en desarrollo de fármacos en las empresas Crystax y Oryzon Genomics.  El Dr. Joan Aymamí es investigador de la UPC y ha investigado en MIT, es autor de numerosas patentes y fue fundador de Crystax.  El Dr. Xavier Barril, investigador ICREA de la Universitat de Barcelona,  previamente desarrolló fármacos en la empresa Vernalis (UK) y es el inventor de la tecnología  computacional de Minoryx.  Minoryx cuenta con la participación del Dr. Nigel Ten Fleming en el consejo de administración. El Dr. Nigel Ten Fleming es fundador de compañías como Athena Diagnostics y G2B Pharma, y es consejero de compañías como Impax Laboratories, cotizada en NASDAQ.

La empresa ha licenciado en exclusiva  tecnología patentada por la Universitat de Barcelona y el Instituto de Investigación Biomèdica de Bellvitge, entidades con las que mantiene una estrecha colaboración. Además Minoryx también colabora con grupos referentes del Hospital Sant Joan de Déu, la Universidad Autónoma de Madrid,y la Universidad de Tel Aviv, así como empreses altamente innovadoras como Sagetis.

“la Caixa”, a través de Caixa Capital Risc, e Inveready Biotech II,  Sociedad de Capital Riesgo gestionada por el Grupo Inveready, son los principales inversores de la compañía, cuando cerraron su primera ronda de inversión en abril de 2013. Minoryx tambien cuenta con financiación de origen público de ENISA, MINECO y ACC1Ó y inversores de la Business Angels Network de Catalunya.

Market data

Existen entre 6.000 y 7.000 enfermedades raras o minoritarias pero sólo existen tratamientos eficaces para el 10% de ellas. En Europa y Estados Unidos, hay más de 55 millones de personas afectadas por alguna de estas enfermedades.

Actualmente, de las enfermedades raras conocidas, el 50% de ellas afectan a niños, los cuales en muchos casos tienen una calidad de vida muy baja y requieren de tratamientos paliativos de coste muy elevado. Además, en prácticamente la mitad de estas enfermedades, los afectados mueren antes de llegar a la edad adulta.

Aunque en volumen el mercado de cada una de las enfermedades raras es relativamente pequeño, éste  puede generar unas ventas anuales de más de 250 millones de dólares.

El mercado está dominado por empresas como Genzyme, y Shire HGT, líderes en terapia de substitución enzimática (ERT) así como Bio Marin y Alexion.  En los últimos años, empresas con desarrollos novedosos en fases clínicas para enfermedades raras, han sido objeto de adquisiciones y acuerdos importantes como lo ejemplifica la adquisición de Enobia por 610 millones de dólares por parte de Alexion Pharmaceuticals en 2011.