Minoryx Therapeutics, una compañía de desarrollo de fármacos especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades minoritarias, anunció hoy el inicio de la Fase 1 del ensayo clínico en humanos con su compuesto principal, el MIN-102.

MIN-102, un agonista de PPAR gamma que se diferencia por un perfil superior a otros agonistas, está indicado para enfermedades relacionadas con el SNC y ha mostrado una excelente eficacia in vivo. El objetivo de la Fase 1 de este estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la penetración en el cerebro de MIN-102, tras la administración de dosis crecientes únicas y repetidas en voluntarios sanos. Los resultados se esperan para finales de año.

El compuesto de Minoryx Therapeutics tiene como objetivo la X-ALD, enfermedad neurodegenerativa minoritaria, crónica, debilitante y mortal. En la actualidad, no existen tratamientos farmacológicos para la X-ALD y MIN-102 es el único producto en desarrollo con potencial en los principales fenotipos.

“La dosificación de los primeros individuos en el ensayo de Fase 1, es un hito importante para Minoryx y nos lleva un paso más cerca de ofrecer una opción terapéutica potencialmente significativa para la X-ALD,” dijo Marc Martinell, director general de Minoryx. “Esperamos con gran interés los resultados del ensayo clínico y planeamos iniciar los ensayos clínicos en pacientes con X-ALD a principios del 2017.”

Acerca de X-ALD

Ligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia (X-ALD) es el trastorno peroxisomal más frecuente y es causado por mutaciones en el gen ABCD1, que codifica para una proteína transportadora de membrana. La enfermedad se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico, muy debilitante y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del SNC y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina. Los efectos relacionados con el SNC pueden dar lugar a dos fenotipos principales, adrenomieloneuropatía (AMN) caracterizada por una disfunción motora progresiva y la ALD cerebral (cALD) caracterizada por neuroinflamación grave con resultado de muerte temprana.

X-ALD es una enfermedad minoritaria que se produce a nivel mundial y no se limita a ciertos grupos étnicos. Su incidencia se estima en 1: 17.000 de los recién nacidos, y aunque afecta principalmente a los hombres, las mujeres heterocigotas también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.

En el mercado, no existe un tratamiento farmacológico y la única alternativa disponible para los pacientes con cALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). Esta aproximación no previene el desarrollo del fenotipo AMN, para el que no hay ninguna terapia disponible.

Acerca de Minoryx Therapeutics

Minoryx es una compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos que se especializa en enfermedades raras o minoritarias. La compañía se centra en Errores Congénitos del Metabolismo, un grupo de enfermedades minoritarias de origen genético con una alta necesidad médica no cubierta. El programa principal de la compañía es un agonista de PPAR gamma (MIN-102), ahora en fase clínica 1, con un perfil diferenciado y que tiene múltiples potenciales indicaciones del sistema nervioso central. Minoryx aprovecha su mecanismo de acción único para su uso en X-ALD, una enfermedad genética que se caracteriza por el deterioro neurológico progresivo para la cual no hay ningún tratamiento farmacológico disponible.

Minoryx también está trabajando en una nueva clase de compuestos, las chaperonas farmacológicas no competitivas, identificadas a través de su innovadora plataforma SEE-Tx. El equipo Minoryx está formado por un grupo de expertos en descubrimiento y desarrollo de medicamentos, con varias décadas de experiencia en la industria biotecnológica y farmacéutica.

Desde su constitución, Minoryx ha podido movilizar más de 24 millones de euros, incluyendo la ronda de financiación cerrada el pasado mes de octubre y liderada por Ysios Capital con la participación de Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Kurma Partners, Chiesi Ventures, Healthequity e Idinvest. Además, ha recibido ayudas de los programas Innpacto, Retos y Torres Quevedo por parte del Ministerio de Economía y Competitividad, así como los préstamos participativos de ENISA y las ayudas Nuclis y Eurotransbio por parte de ACC1Ó.

Minoryx, ubicada en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, está liderada por los doctores Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Marc Martinell cuenta con dilatada experiencia en desarrollo de fármacos en las empresas Crystax y Oryzon Genomics. Joan Aymamí, que fue investigador de la UPC y del MIT, es autor de numerosas patentes y fue fundador de Crystax. Xavier Barril, investigador ICREA de la Universitat de Barcelona, desarrolló previamente fármacos en la empresa Vernalis (UK) y es el inventor de la tecnología computacional de Minoryx.