nLife Therapeutics, una joven empresa biofarmacéutica que lidera el desarrollo de los llamados nOligos (oligonucleótidos neuronales específicos) como agentes terapéuticos para los trastornos del SNC (Sistema Nervioso Central), ha anunciado hoy que la fundación Michael J. Fox para la investigación de la enfermedad de Parkinson (MJFF, por sus siglas en inglés) ha concedido a la empresa una subvención de 350.000 dólares americanos. nLife realizará un estudio de investigación titulado “Caracterización farmacocinética y farmacodinámica de un nuevo tratamiento para silenciar de forma selectiva la α-sinucleína en las neuronas monoaminérgicas de la rata.”

Después de la inversión efectuada por Healthequity, Caixa Capital Risc, la gestora de capital riesgo de “la Caixa” y Invercaria, esta  subvención supone una nueva fuente de financiación para la empresa y se empleará para caracterizar los perfiles farmacocinético (distribución de la molécula) y farmacodinámico (efecto en la proteína diana) de la NLF-PD-1233, el compuesto principal de nLife.

Esta es la segunda financiación que la MJFF otorga a una empresa española (y no a una academia). Desde su creación en el año 2000, la MJFF ha concedido más de 1750 financiaciones en todo el mundo y solo 24 de ellas recayeron en organizaciones con investigadores españoles.

nLife Therapeutics diseñó la molécula NLF-PD-1233 para dirigirse a neuronas específicas del cerebro y, de este modo, reducir la expresión de la proteína α-sinucleína, que es uno de los constituyentes de los cuerpos de Lewy (las acumulaciones de proteínas que son la marca distintiva de la enfermedad de Parkinson). El objetivo del proyecto financiado por la MJFF consiste en caracterizar la dosis y la eficacia de la molécula en un modelo de la enfermedad de Parkinson (EP) con una sobreexpresión de α-sinucleína en comparación con un modelo sano. Los resultados se conocerán en noviembre de 2015.

La financiación permitirá a nLife estudiar los procesos de absorción, distribución, eliminación y eficacia del compuesto. El principal criterio de valoración del estudio consiste en encontrar una dosis de tratamiento adecuada para la administración intranasal y cerebral directa. Así, nLife comparará las concentraciones del fármaco alcanzadas cuando éste se administra a través de la nariz con las que se obtienen cuando se administra directamente en el cerebro o por vía intravenosa.

El criterio de valoración principal consiste en caracterizar la eficacia de la NLF-PD-1233, analizando la disminución de la expresión del ARN mensajero y de la la proteína α-sinucleína. A continuación, la empresa pretende caracterizar la relación concentración-respuesta entre el compuesto NLF-PD-1233 y la atenuación del ARN mensajero de la α-sinucleína. Los datos resultantes se utilizarán para modelar las relaciones dosis-efecto previstas para modelos animales más grandes y para humanos. Los ensayos clínicos podrían comenzar en diciembre de 2015.

“Basándose en los datos obtenidos en los estudios realizados con animales, creemos que la NLF-PD-1233 puede ser capaz de detener la progresión de la Enfermedad de Parkinson y de aliviar los síntomas motores y no motores”, afirmaba Andrés Montefeltro, director general de nLife Therapeutics. “Si los resultados se mantienen en humanos, sería el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la enfermedad de Parkinson”.

Acerca de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es una degeneración progresiva del sistema nervioso central que se caracteriza por una pérdida de neuronas y síntomas como temblores, rigidez, deterioro cognitivo y disfunción autonómica. En la actualidad, la enfermedad de Parkinson no tiene cura, pero existen fármacos que ayudan a controlar los síntomas.

Los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson tienen su causa en la pérdida de neuronas dopaminérgicas. Así, los medicamentos que existen en la actualidad tienen por objeto suplementar la dopamina ausente. El medicamento más efectivo es la levodopa (que se convierte en dopamina una vez que alcanza el cerebro); sin embargo, este fármaco pierde su eficacia después de unos años de uso y, a altas dosis, provoca la aparición de movimientos involuntarios, denominados: disquinesia.

Otro tratamiento consiste en la administración directa de agonistas de la dopamina. Aunque estos medicamentos duran más, son menos efectivos que la levodopa. Por otro lado, más recientemente se han comercializado estrategias alternativas que se concentran en la regulación de las enzimas implicadas directamente en el metabolismo de la dopamina, pero se han observado muchos efectos secundarios (como aumento de la disquinesia, alucinaciones y cefaleas).

Acerca de la α-sinucleína y de la enfermedad de Parkinson

La α-sinucleína es una proteína que está presente en las neuronas. Su función no se ha dilucidado completamente, pero los investigadores creen que esta proteína desempeña un importante papel en la regulación de las vesículas sinápticas y en la liberación de neurotransmisores específicos. Esta proteína es un importante componente de los cuerpos de Lewy, que son agregados característicos de la enfermedad de Parkinson. La reducción de la acumulación de α-sinucleína es uno de los objetivos principales de los nuevos tratamientos de la enfermedad de Parkinson.

Acerca de la tecnología nOligos de nLife

nLife dispone de una tecnología de administración de oligonucleótidos neuronales específicos (nOligos). Los oligonucleótidos son polímeros diseñados para fijarse a cadenas complementarias específicas de ARN mensajero y, así, promover su degradación, lo que produce una disminución de los niveles de proteínas específicas que se convierten en tóxicas cuando se acumulan. La tecnología de nLife permite disminuir los niveles de proteínas tóxicas únicamente en las células afectadas, lo que deja intactas las sanas. Esto se consigue acoplando un ligando químico neuronal específico al oligonucleótido. De este modo, la terapia basada en la tecnología nOligos tiene el potencial de convertirse en un tratamiento modificador de una enfermedad y puede aplicarse a proteínas diana no modulables por pequeñas moléculas químicas convencionales. Esto permitiría el desarrollo de tratamientos para enfermedades del SNC que, de otro modo, no tendrían cura.

Acerca de nLife Therapeutics

nLife Therapeutics es una empresa biofarmacéutica que lidera el desarrollo de nOligos (oligonucleótidos neuronales específicos) como agentes terapéuticos para los trastornos del SNC. nLife dispone de una plataforma única de administración de nucleótidos para tratar diferentes enfermedades neurodegenerativas que cuenta con una sólida protección de la propiedad intelectual.

Su principal candidato (NLD-PD-1233) es un tratamiento innovador modificador de la enfermedad dirigido a la enfermedad de Parkinson (EP). La empresa cuenta con importantes datos sobre estudios con animales que demuestran el modo de acción de la tecnología nOligos en los trastornos como la Depresión y la enfermedad de Parkinson.

La empresa también tiene en curso programas dirigidos a la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Alzheimer.

Fundada en 2010 y con sede en Granada (España), nLife cuenta con una inversión de 11 millones de dólares americanos aportados por tres empresas españolas de capital de riesgo: Crossroad Biotech, Caixa Capital Risc, la gestora de capital riesgo de “la Caixa” y HealthEquity.